SUBSIDIOS JORGE OSTER EN ONCOLOGÍA

Concurso

2017

Identificación de un aptámero específico para células con Leucemia Linfoblástica Aguda y su aplicación como posible agente terapéutico

Darío Ruiz Ciancio

Universidad de Iowa (Estados Unidos)

La Leucemia Linfoblástica Aguda (LLA) es la neoplasia más frecuente en oncología pediátrica. Un objetivo prioritario es el desarrollo de nuevas terapias que mejoraren los resultados en los pacientes. Para ello es fundamental poder predecir que pacientes presentan un mayor riesgo de recaída e identificar nuevas dianas terapéuticas que permitan diseñar tratamientos basados en dianas moleculares. La epigenética es la disciplina científica que estudia las modificaciones en la expresión de genes sin alterar la secuencia de ADN. Diversas alteraciones epigenéticas contribuyen al desarrollo de la LLA. Existe una expresión desregulada de múltiples ARNs no codificantes (miRNAs y lncRNAs) en LLA, atribuyéndoles un rol fundamental en el desarrollo tumoral. La importancia de la identificación de nuevos ARNs no codificantes en LLA radica en dilucidar si hay algún tipo en particular que se exprese en nuestro país y su función en el crecimiento tumoral, con el objetivo de poder utilizados como herramientas terapéuticas o diagnósticas. Para poder transportarlos hasta las células tumorales, proponemos el uso de aptámeros. Éstos consisten en ácidos nucleicos capaces de unirse con gran afinidad y especificidad a una molécula diana, e internalizarse en la célula que reconocen. El aptámero puede actuar como quimera, uniéndose a miRNAs y siRNAs. El objetivo de este trabajo es poder seleccionar un aptámero que no sólo reconozca células tumorales de un paciente con LLA, sino también que posea la capacidad de internalizarse a ellas. Este aptámero será acoplado luego a siRNAs o miRNAs, para corregir de esta manera las alteraciones epigenéticas encontradas. Así, pretendemos generar una nueva estrategia terapéutica que sirva para diagnóstico y tratamiento, y que mejore la calidad de vida del paciente.

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